树立行业标杆，讲好中国故事，传递中国声音，充分展现腾飞的中国经济、崛起的民族品牌和向上的企业家精神。近日，“崛起的民族品牌” 专题系列节目对话广州派真生物技术有限公司董事长李华鹏先生，探讨基因治疗领域的创新发展之路。

基因治疗，被誉为攻克罕见病的希望之光，为无数受困于基因突变疾病的患者家庭带来了新的可能。然而，长期以来，这个充满潜力的领域却深陷多重困境，发展步履维艰。核心载体的生产工艺复杂、技术门槛高，导致产量极低而成本居高不下，单次治疗费用动辄数百万元，让普通家庭望而却步，只能无奈放弃治疗希望。与此同时，行业内质量控制标准的缺失，进一步阻碍了基因治疗的规范化发展，使得这项本应普惠民生的先进技术，长期停留在“天价神话” 的层面，难以真正走进寻常百姓家。在全球基因治疗药物价格居高不下的行业大背景下，如何打破产量瓶颈与价格壁垒，让基因治疗从少数人的 “奢侈品” 转变为更多患者可及的 “救命药”，成为整个行业亟待解决的关键命题。

深耕细分赛道，以技术创新破局

面对基因治疗领域的行业痛点，李华鹏博士以科学家的担当与企业家的远见，于2014年创立了广州派真生物技术有限公司，将 “让老百姓用得起基因治疗” 作为企业的核心使命，致力于用技术创新为生命健康托底。基因治疗中最常用的病毒载体是腺相关病毒载体（AAV），其生产工艺的复杂性和高技术门槛，是导致基因药物成本居高不下的核心原因之一。派真生物成立之初，便明确了聚焦AAV载体生产技术研发的核心方向，决心攻克这一行业难题。

李华鹏将研发重点转移到“如何让细胞内AAV包装相关的信号通路更加通畅” 这一关键问题上，带领团队从高产细胞株培育、优化质粒构建、增产试剂研发三个核心方向全力投入。这一精准的研发布局，为企业后续的技术突破奠定了坚实基础。在长达十年的攻坚过程中，派真生物团队始终坚守创新初心，不断探索技术边界，逐步在AAV载体生产技术上取得了一系列重要突破，构建起具有核心竞争力的技术体系，为打破行业产量与价格困境提供了坚实的技术支撑。

构建服务平台，链接全球研发资源

派真生物并非直接研发基因治疗药物，而是定位为基因治疗领域的技术和生产平台服务商，为全球药企和研发科学家提供一站式解决方案。这种独特的商业模式，使得派真生物能够聚焦自身技术优势，将核心精力放在载体生产技术的优化与升级上，通过为研发机构提供高质量的生产服务，间接推动整个基因治疗行业的发展。

自2016年正式推出服务业务以来，派真生物凭借过硬的技术实力和优质的服务质量，迅速获得了市场的认可。最初合作的学校客户反馈极佳，良好的口碑在行业内快速传播，越来越多的科研机构和大型药企纷纷主动寻求合作。如今，派真生物的客户群体已实现国内与国外各占一半的均衡布局，服务网络覆盖全球30个国家的2000余家机构。通过搭建高效的技术服务平台，派真生物不仅为自身赢得了广阔的市场空间，更成为了连接全球基因治疗研发资源的重要桥梁，让中国的基因治疗技术服务走向世界。

升级产能布局，双基地保障全球供应

随着市场需求的不断增长，派真生物持续升级产能布局，逐步实现了从科研级别服务向临床级别服务的跨越式发展。2016年推出的科研级别生产服务，为企业积累了丰富的行业经验和客户资源；经过多年的技术迭代与积累，直到2021年，派真生物成功实现临床级别AAV载体生产的突破，能够提供真正可用于病人身上的高质量载体产品，标志着企业的技术实力和生产能力达到了行业领先水平。

为更好地服务全球客户，保障供应链的稳定与高效，派真生物构建了“广州 - 休斯敦”双GMP（药品生产质量管理规范）基地的全球布局。国内广州基地立足中国市场，辐射亚洲区域；美国休斯敦基地则面向北美及全球市场，形成了跨洲际的生产服务网络。双基地布局不仅能够满足不同区域客户的需求，缩短交付周期，更凭借严格的GMP标准，确保了产品质量的稳定性与可靠性，进一步提升了企业的全球竞争力，让中国基因治疗技术服务跻身国际主舞台。

聚焦成本控制，践行普惠民生使命

“让更多患者用得起基因治疗药物” 是派真生物始终坚守的使命，而控制成本则是实现这一使命的核心路径。派真生物通过 “提高产量、缩短研发周期” 的双重策略，从根本上降低基因治疗的综合成本。一方面，通过多年研发积累的核心技术，大幅提升AAV载体的生产产量，摊薄单位产品的生产成本；另一方面，优化生产流程，提高交付效率，帮助合作药企缩短研发周期，从而降低研发投入的分摊成本。

这一系列成本控制措施取得了显著成效，派真生物推出的基因高产技术平台，使基因药物单次治疗成本从百万元降至国际均价的十分之一，极大地降低了基因治疗的价格门槛。如今，在派真生物的技术支持下，多个基因治疗项目不仅在临床上取得了良好的疗效，更让更多患者能够负担得起治疗费用，真正实现了“用上药、用好药” 的目标。看到合作项目帮助失聪、渐冻症等患者重获希望，李华鹏和团队感到无比兴奋与欣慰，这也更加坚定了他们践行普惠民生使命的决心。

锚定全球目标，引领行业规范发展

派真生物的未来定位是“成为最高效的基因治疗服务平台”，致力于打造真正的全球化企业，服务全球基因治疗领域的各类药企和生物科技公司。为实现这一目标，企业始终保持 “灵活又柔韧” 的发展姿态，既坚守核心技术研发的深耕细作，又不断适应全球市场的变化与需求，持续优化服务体系，提升全球服务能力。

在推动自身发展的同时，派真生物也在为基因治疗行业的规范化发展贡献力量。随着企业业务的不断拓展和行业影响力的提升，派真生物将自身在质量控制方面的实践经验与标准，逐步推广到行业合作中，间接推动行业质量控制体系的完善。李华鹏表示，未来派真生物将继续聚焦技术创新与服务升级，在巩固全球市场地位的同时，积极参与行业标准的制定，以自身的发展引领整个基因治疗行业走向更加规范、高效、普惠的发展道路，让基因治疗技术真正成为守护人类生命尊严的温情力量。

从2014年成立至今，派真生物在李华鹏的带领下，用十年时间实现了从技术攻坚到全球布局的跨越式发展，用实际行动打破了基因治疗的价格壁垒，让 “天价神话” 照进民生现实。作为崛起的民族品牌代表，派真生物不仅展现了中国生物科技企业的创新实力与责任担当，更向世界传递了中国企业 “以科技惠民生” 的发展理念。在未来的发展道路上，相信派真生物将继续以基因技术为钥，叩开更多罕见病治疗的希望之门，为中国经济的腾飞与民族品牌的崛起注入强劲动力。